政策变革
《综合法案》(OBBB)中纳入《孤儿药治疗法案》(Orphan Cures Act)后，部分高成本孤儿药将被排除在医保价格谈判之外或推迟谈判时间。
上个月，民主党参议员韦尔奇（Welch）、科尔特斯·马斯托（Cortez Masto）和怀登（Wyden）提出新法案，计划废除《综合法案》中的孤儿药全面豁免条款。他们建议仅对年度医保支出低于4亿美元的"真正罕见病药物"予以豁免。
争议焦点
研究人员支持取消孤儿药豁免，认为现行规定导致医保损失数十亿美元潜在节省。他们指出，为罕见病药物制造商提供"特殊豁免"并非维持其财务可持续性所必需。
参议员强调，新政策旨在平衡"真正罕见病创新"激励与"重磅药物谈判"需求。设定4亿美元年度医保支出门槛作为判断标准：超过此限额的药物将不再享受豁免。
政策影响
《通货膨胀削减法案》(IRA)此前规定，仅有单一获批适应症的孤儿药可免于价格谈判，同时豁免年度医保销售额低于2亿美元的药物。
目前，所有用于治疗美国境内患者人数少于20万的孤儿药均不参与谈判。这项变更主要影响抗癌药物Keytruda、Opdivo和Darzalex等重磅产品。其中，Keytruda获得一年谈判豁免，但因2015年获批首个非孤儿适应症，将于2027年进入谈判范围。
财政影响
国会预算办公室(CBO)最新评估显示，《孤儿药治疗法案》纳入《综合法案》后，预计将增加政府支出88亿美元，远高于此前预计的49亿美元。同时，医保受益人可能需要长期承担较高的自付费用。
这一政策调整体现了立法过程中的利弊权衡，各方利益此消彼长。如果民主党推动的废除提案成功，将再次改变当前的利益格局。