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英国首例多发性硬化症新疗法临床试验启动

首位试验患者

一位生物学教师兼两个孩子的母亲艾米莉·亨德斯(Emily Henders)成为英国首位接受CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化症(MS)的患者。现年37岁的亨德斯来自赫特福德郡布什(Bushey),在伦敦大学学院医院(UCLH)参与了一项全球临床试验。

患者病情经历

亨德斯于2021年12月被确诊多发性硬化症。自确诊以来,她经历过多次"非常可怕"的复发,她说:"我的双腿无法活动,不能行走。"她清楚地记得第一次重大复发时的场景:"我从床上起来时无法站立,那感觉非常可怕。我永远不会忘记当医护人员冲进来把我绑在椅子上时,孩子们脸上的表情。"

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新型治疗方法

多发性硬化症是一种自身免疫疾病,是由于免疫系统错误地攻击大脑和脊髓神经所致。CAR-T细胞疗法旨在重置免疫系统,通过消除引发多发性硬化症自身免疫攻击的B细胞来发挥作用。治疗过程中,患者自身的T细胞经过基因工程改造后,通过输液重新注入体内,以"重置"免疫系统。

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治疗效果与期望

亨德斯在接受3分钟的输液治疗后表示状态良好:"我现在感觉正常,精力充沛。没有出现恶心或发烧的症状,整体状态相当稳定。"作为两个年幼孩子(6岁和4岁)的母亲,她希望这种治疗能够避免病情恶化:"这意味着我可以继续追着孩子们跑,继续工作。如果需要使用轮椅或拐杖,我就无法继续担任科学教师,这会对我的工作产生重大影响。"

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专家评估

UCLH的血液科顾问医生克莱尔·罗迪(Claire Roddie)表示,团队对这项试验充满期待。她解释说:"我们将一种癌症治疗方法应用于其他疾病的治疗。患者只需接受一次CAR-T细胞疗法,之后可能不再需要其他药物。如果在多发性硬化症治疗中取得成功,将会改变许多患者的生活。"

多发性硬化症协会的发言人表示:"虽然现在还为时尚早,但如果试验结果成功,CAR-T细胞疗法可能会从根本上改变这种疾病的治疗方式。"该试验计划在2027年初前在全球招募多达18名患者。